9月，多款新藥獲批！有3款是抗癌藥，治療這些癌症
▎藥明康德內容團隊編輯
在剛剛過去的9月，多款新藥獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，包括治療胃癌、白血病、宮頸癌的抗腫瘤藥物，還有治療血脂異常和特應性皮炎的藥物等，爲廣大患者帶來新選擇、新希望。
今天，健康榨知機就帶大家瞭解下9月份獲批的部分新藥，以及適用於哪些疾病的治療。
2024年1-9月，有哪些癌症、糖尿病、阿爾茨海默病、心血管疾病、其他常見疾病以及罕見病的治療藥物獲批上市？
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第一部分：治療癌症的新藥
圖片來源：123RF
紫杉醇口服溶液：治療胃癌
截圖來源：NMPA官網
紫杉醇口服溶液，用於一線含氟尿嘧啶類方案治療期間或治療後出現疾病進展的晚期胃癌患者的治療。
胃癌是全球範圍內非常常見的惡性腫瘤之一，而晚期胃癌易發生轉移，或造成腹水、嚴重消瘦、嘔血等症狀表現，患者的生活質量很差，會經歷嚴重的痛苦。目前關於晚期胃癌的二線治療，多個國際指南均推薦紫杉醇單藥化療作爲標準用藥。目前全球大部分地區大多使用注射劑型紫杉醇，需經配製後在醫院經靜脈滴注給藥，患者需頻繁返院，且會有注射部位不良反應。而口服紫杉醇製劑可以給患者帶來更多便捷，提高患者的耐受性和依從性。
公開資料顯示，本次上市申請主要是基於二線治療胃癌患者的一項3期臨牀研究結果，參與者爲500多名經一線含氟尿嘧啶類方案（單藥或與鉑類聯合）治療失敗的不可手術切除、復發或轉移性中國胃癌患者。試驗結果顯示，和紫杉醇注射液組相比，紫杉醇口服溶液 無進展生存期（PFS）相當，而且總生存率（OS）呈現出優效趨勢，患者的中位總生存期延長了2.4個月（9.2個月 vs 6.8 個月），客觀緩解率（ORR）也更高（13.6% vs 9.8%）。
泊那替尼：治療白血病
截圖來源：NMPA官網
泊那替尼片（ponatinib）本次獲批的適應症包括：
1）對既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；
2）復發或難治性費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）；
3）T315I陽性CML或Ph+ALL。
白血病是常見的血液腫瘤之一。其中，慢性髓性白血病約佔成人白血病總數的15%～20%，大部分患者剛開始症狀不明顯（慢性期），但如果不治療、任其自然發展，在3~5年內症狀就會惡化、發展到加速期甚至急變期。更可怕的是，約70%的急變期CML患者會轉變爲急性髓細胞性白血病，20%～30%會轉變爲急性淋巴細胞白血病，如果不治療，這兩類患者大多會在診斷後幾周到幾個月內死亡，嚴重危及生命。2000年後，第一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼的問世顯著改善了CML患者的生存期，80%～90%的患者的生存期接近正常人，後續還有多代TKI藥物誕生，但仍然有一些患者存在TKI耐藥或不耐受的問題。
急性淋巴細胞白血病約佔所有白血病的15%，成人患者初治後複發率高，約60%的患者最終會進展到復發或難治階段，這類患者生存期僅2-6個月，臨牀缺乏有效治療手段，其中Ph+ALL是一種預後較差的類型。
CML和Ph+ALL這兩種白血病的共同點是，它們都會表達一種異常酪氨酸激酶——Bcr-Abl，而它也是伊馬替尼等TKI藥物的靶點。
泊那替尼也屬於TKI，是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制劑，對T315I耐藥突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現有Bcr-Abl抑制劑普遍存在、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。
根據2018年發表的一項5年隨訪研究結果，泊那替尼對於伴TKI耐藥和（或）Bcr-Abl T315I突變的各分期CML及Ph+ALL患者均具有良好的長期療效。尤其對於慢性期CML患者，5年無進展生存率和總生存率分別高達53%和73%；在Ph+ALL患者中，中位無進展生存期爲3.0月，3年總生存率爲12%。安全性方面，泊那替尼治療相關的常見不良事件爲皮疹、血小板減少、腹痛等，大部分可控。
艾帕洛利托沃瑞利單抗：治療宮頸癌
截圖來源：NMPA官網
艾帕洛利托沃瑞利單抗（以下簡稱“艾託組合抗體”）注射液，用於治療復發或轉移性宮頸癌。
在婦科惡性腫瘤中，宮頸癌發病率居第二位，僅次於乳腺癌，嚴重威脅女性的生命健康。2020年，中國新發宮頸癌近11萬例，導致近6萬人死亡，而且近年平均發病年齡有年輕化趨勢。如果發現得早，宮頸癌患者通常可以治癒或有效控制癌症的發展；但晚期患者治療選擇有限，迫切需要更多的治療選擇。
艾託組合抗體是一款PD-1/CTLA-4雙功能組合抗體，能同時靶向和阻斷PD-1和CTLA-4這兩條免疫檢查點信號通路，從而激活抗腫瘤免疫反應。
此前，這類雙免疫治療已被批准用於多種晚期實體瘤的治療，但高效低毒的雙免疫治療仍存在未滿足的臨牀需求。艾託組合抗體中的CTLA-4抗體成分經過設計和改造、有效規避了CTLA-4抗體暴露量過高引起毒副作用的風險。
艾帕洛利托沃瑞利單抗的關鍵數據來自一項多中心、單臂、開放的2期臨牀研究。試驗納入了148名一線含鉑化療±貝伐珠單抗失敗且未接受過免疫治療的復發/轉移性宮頸癌患者，中位隨訪時間爲17.5個月時，中位無進展生存期達到5.4個月，中位總生存期達17.1個月。
結果證明，艾託組合抗體在一線標準治療失敗的復發/轉移性宮頸癌患者中表現出良好的療效和安全性，有望成爲宮頸癌患者的後線治療更加有效且安全的選擇。
第二部分：治療心血管疾病的新藥
圖片來源：123RF
伊努西單抗：治療血脂異常
截圖來源：NMPA官網
伊努西單抗注射液，適應症爲在控制飲食的基礎上，與他汀類藥物、或者與他汀類藥物及其他降脂療法聯合用藥，用於在接受中等劑量或中等以上劑量他汀類藥物治療後，仍無法達到低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）目標的原發性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性高膽固醇血癥）和混合型血脂異常的成人患者。
據統計，中國成人血脂異常（包括高膽固醇血癥、高甘油三酯血癥、混合型高脂血症和低高密度脂蛋白膽固醇血癥）的總體患病率高達35.6%，其中低密度脂蛋白膽固醇俗稱“壞膽固醇”，是心血管事件獨立的致病性危險因素， 也是降膽固醇治療的首要目標。 血脂異常初期往往沒有明顯不適，但隨着疾病進展， 會顯著增加動脈粥樣硬化性心血管疾病（ ASCVD ） 風險，也是導致中國居民死亡的第1大原因。
家族性高膽固醇血癥（FH）是一種以脂質代謝缺陷爲特徵的遺傳病。和普通人羣相比，FH患者的動脈粥樣病變風險顯著增高，並面臨早發冠狀動脈粥樣硬化性心臟病的風險。FH中，以雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）最爲常見，而在他汀等常規治療中，HeFH患者普遍難以達到理想的降脂效果。
伊努西單抗是一種作用靶點爲前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源單克隆抗體。研究表明， PCSK9 基因的活躍表達會促進低密度脂蛋白受體（LDLR）的降解，從而降低肝臟清除血液中膽固醇的能力，這可能導致LDL-C水平長期升高。而伊努西單抗能阻止PCSK9介導的LDLR降解，恢復LDLR的表達水平以提升LDL-C的清除能力，有望彌補他汀類藥物治療存在的不足。
伊努西單抗的此次獲批主要基於4項關鍵的臨牀研究。結果表明：
伊努西單抗的12周短期降脂療效和52周長期降脂療效相當，顯示了伊努西單抗能夠給患者帶來平穩持續的良好療效。
三種劑量給藥方案均能使LDL-C顯著降低，在每個給藥週期內最大降幅達65%以上；同時能明顯降低血清總膽固醇、載脂蛋白（Apo）B水平等指標，全面調脂療效突出，有望實現更大的心血管獲益。
6周1次的給藥頻次，能夠實現更長間隔給藥，有望提高臨牀治療依從性，爲患者提供更高效、便利和靈活的治療選擇，有助於實現個體化治療。
伊努西單抗安全性良好，隨着年齡的增長，在安全性方面未觀察到顯著差異。
第三部分：治療自身免疫性疾病的新藥
圖片來源：123RF
司普奇拜單抗：治療特應性皮炎
截圖來源：NMPA官網
司普奇拜單抗注射液，用於治療外用藥控制不佳或不適合外用藥治療的成人中重度特應性皮炎。
特應性皮炎是一種以皮膚炎症和皮膚屏障缺陷爲特徵的慢性炎症性皮膚病，患者常常有劇烈瘙癢，嚴重影響生活質量。近年來，生物製劑等創新藥物的問世爲中重度特應性皮炎的治療打開了新局面。
司普奇拜單抗（stapokibart）是靶向白介素4受體α亞基（IL-4Rα）的高親和力、人源化單克隆抗體。IL-4Rα爲白細胞介素4和白 細胞介素13（IL-4和IL-13）共用的一個受體亞基，而後兩者在自身免疫性疾病的致病過程中發揮着關鍵作用。抗IL-4Rα單抗通過靶向IL-4Rα，可以同時抑制IL-4/IL-13通路的信號傳導，實現“雙靶點”的創新作用機制。
在2024年歐洲過敏及臨牀免疫學會（EAACI）年會上，司普奇拜單抗治療成人中重度特應性皮炎的3期研究數據公佈。試驗中的給藥頻率爲每兩週給藥一次，結果顯示，治療第52周時，司普奇拜單抗組和安慰劑轉司普奇拜單抗組的症狀都有大幅改善：
EASI-75（溼疹面積和嚴重程度指數較基線改善至少75%）應答率分別爲92.5%和88.7%；
EASI-90應答率分別爲77.1%和65.6%；
研究者整體評分法評分爲0或1分且較基線下降≥2分的應答率分別爲67.3%和64.2%。
在安全性方面，司普奇拜單抗給藥長達52周的安全性與耐受性良好，未發現新的安全性信號。
2024年1-9月，有哪些癌症、糖尿病、阿爾茨海默病、心血管疾病、其他常見疾病以及罕見病的治療藥物獲批上市？
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期待這些獲批上市的新藥能儘快來到患者身邊，爲廣大患者帶來新的治療選擇，幫助他們減輕痛苦、提高生活質量，延長壽命。
題圖來源：123RF
參考資料
[1] 2024年09月25日藥品批准證明文件送達信息. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240925151943191.html
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[4] 2024年09月09日藥品批准證明文件送達信息.Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240909152505175.html
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[8] 2024年10月08日藥品批准證明文件送達信息. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241008142557142.html
[9] 全球首創艾託組合抗體齊魯製藥重磅1類新藥（齊倍安®）獲批上市，有望帶來抗癌新突破. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/dDPp7LqljctnumPUvqMXwg
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[13] 2024年09月14日藥品批准證明文件送達信息.Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240914152801193.html
[14] 強效持續臨牀獲益：司普奇拜單抗治療中重度特應性皮炎III期研究52週數據亮相EAACI年會. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/Xa_ryuL7Rsz7_mZDZtBq1w
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