獲選美知名兒癌聯盟實驗藥 生華科拚取PRV加速上市

該合併療法已由BCC兒癌聯盟向美國FDA提出IND申請。由於此臨牀將收治罕病神經母細胞瘤患者，生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審覈憑證（Priority Review Voucher, PRV）。

此項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究之Four Diamonds Foundation贊助，生華科提供Silmitasertib(CX-4945)臨牀實驗用藥，初步規劃共59人，將收治復發／難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨牀助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。

生華科表示，神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6％，符合罕見疾病定義。

生華科規劃申請Silmitasertib(CX-4945)用於治療神經母細胞瘤的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD) 。

Silmitasertib(CX-4945)爲人類蛋白激酶CK2抑制劑，具有獨特的治療優勢，能夠藉由靶向抑制CK2這一關鍵蛋白，從而抑制腫瘤細胞的增殖和生存。生華科表示，臨牀前研究顯示，Silmitasertib (CX-4945) 在治療多種難治型兒童腫瘤中具有顯著療效。