基因編輯 幾分生意幾分經？

（原標題：基因編輯 幾分生意幾分經）

人類突然被告知迎來一對基因編輯嬰兒，在2018年末，科幻片的詭秘場景成爲現實。科學家賀建奎的商人身份更爲鋪天蓋地的倫理論戰增添了噱頭。實際上，近年來以基因測序和基因編輯爲代表的基因行業正在飛速發展。然而，幾分生意幾分規則，一面是醫療突破的新市場前景，一面是臨牀應用的難控風險，資本的蠢蠢欲動敲響警鐘，監管紅線已經到了必須硬起來的節點。

市場前景看好

基因編輯嬰兒誕生，以科學家的身份打開潘多拉魔盒的賀建奎卻貼着商人的標籤。天眼查顯示，賀建奎是7家公司的股東。這7家公司的總註冊資本爲1.51億元。其中最爲知名的是深圳市瀚海基因生物科技有限公司，賀建奎持有該公司27.42%的股權，該公司註冊資本爲370.186萬元人民幣。該公司曾對外宣佈研究出世界上最爲精準的基因測序儀。

而對於“基因編輯嬰兒”項目，瀚海基因聯合創始人、總經理顏欽11月27日表示，此前從未聽賀建奎說起基因編輯嬰兒事項，其本人也是於昨日才第一次從新聞上看到該消息。顏欽稱，該項目由賀建奎私人團隊開展，與瀚海基因無關。

在康涅狄格大學從事基因研究的博士生劉凱（化名）告訴北京商報記者，目前業內的公司主要做的就是基因測序和基因編輯。測序技術已經成熟，個人也可以申請檢測自己的基因。但基因編輯主要是在細胞系和模式動物層面進行，例如爲小鼠進行基因編輯，買賣雙方也還是科研機構、相關基因公司。“現在這個市場越來越大，大家的經費漲得快。而一隻基因編輯後的小鼠能賣到幾萬甚至十萬元。”

賀建奎團隊宣稱使用的CRISPR技術於上世紀90年代初誕生，然而自2012年至今的短短6年中，CRISPR技術已經顯示出了強大的吸金能力。去年8月，美國哈佛大學博士楊璐菡及其團隊使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，突破了將豬器官移植到人體內的關鍵難題。基於這項技術成立的公司在A輪融資中拿到了3800萬美元的投資。

據瞭解，CRISPR領域三大上市公司之一的CRISPR Therapeutics公司募資超過2億美元，Editas Medicine募資超過1.6億美元。醫藥巨頭們也不甘示弱，Bayer（拜耳）投資3億美元與CRISPR Therapeutics合資創辦了Casebia Therapeutics，致力於開發血液疾病、失明和先天性心臟病的新藥。根據麥姆斯諮詢發佈的報告顯示，在治療應用獲得額外增長前，生物技術、農業技術和診斷領域的CRISPR市場規模將在2023年達到50億美元。

臨牀應用風險

公開文獻顯示，CRISPR-Cas9目前被認爲是最簡單高效的基因編輯手段。但脫靶效應這一有爭議的老問題一直影響着CRISPR-Cas9系統的應用。也正因如此，這一技術被很多科學家和社會學家認爲是一個禁區。

目前主導CRISPR生物技術市場的跨國巨頭賽默飛世爾科技，在2017年佔據了CRISPR試劑盒和試劑市場38%的市場份額，以及基於CRISPR技術的工程細胞市場61%的市場份額。然而目前CRISPR生物技術市場占主導地位的兩種商業模式也只有銷售直接CRISPR-Cas9產品（試劑盒和試劑）、工程細胞和改良動物，以及爲相應機構提供測試服務。

在美國、韓國等地已有研究表明，CRISPR基因編輯技術已經可以推動遺傳性視網膜病、青光眼等眼科疾病的治療。CRISPR Therapeutics總裁Sam Kulkarni也曾公開表示：“研究人員已經啓動了生產製造和其他臨牀前的活動，並期望在2018年底申請該項目的IND。”目前，CRISPR Therapeutics已經和馬薩諸塞州總醫院癌症中心(MGHCC) 簽署了爲期兩年的合作協議，旨在通過基因編輯技術CRISPR-Cas9來改進T細胞療法在血液腫瘤以及實體瘤領域的應用。

但是對於基因編輯來說，“商業化”爲時尚早。在政策和監管、基因編輯的倫理性未明確時，基因編輯在中國的發展還不能開跑。億歐大健康表示，基因編輯可行的落地場景可能是農業和動物領域。但基因編輯是無法逆轉的過程，人體難以承擔這種風險。其次，基因編輯這一細分尚未形成完整產業鏈，因此也難以探尋商業化模式。從短期乃至中期來看，這對於參與企業是較大的考驗。

法律條文缺位

11月27日，科技部副部長徐南平對基因編輯嬰兒事件作出迴應。徐南平表示，2003年頒佈的《人胚胎幹細胞研究倫理指導原則》規定，可以以研究爲目的，對人體胚胎實施基因編輯和修飾，但體外培養期限自受精或者核移植開始不得超過14天，而本次“基因編輯嬰兒”如果確認已出生，屬於被明令禁止的，將按照中國有關法律和條例進行處理。

專業人士也紛紛譴責。中國科學院遺傳與發育生物學研究所研究員朱楨認爲，可以說從實驗設計和科學目標上，追求的即是新聞性，而不是實驗總體的完整性；突破的不是科學前沿，而是倫理學的底線，造成人們對生物技術的恐懼和抵制。

其實早在2015年4月，中山大學黃軍團隊利用CRISPR-Cas9基因編輯技術敲除了人類胚胎中引發地中海貧血的異常基因，就已經在國際上引起了軒然大波。2014年，日本北海道大學發表了一份研究報告，審查了全球有關轉基因的立法和實踐。報告顯示，在接受審查的39個國家中，有29個國家禁止對人類生殖基因進行編輯。在25個國家，這項禁令具有法律約束力。

“目前針對這一新技術法學理論尚不成熟，更無真正意義的立法可言。立法者尚無足夠確信。目前的爭論主要限於倫理層面和法理層面，直接針對的法律條文缺位。”承擔國家社科基金“人體基因檢測的法律規制研究”項目的天津大學法學院副教授田野表示。國內對於基因編輯並無專門的法律規範，相關規定也只能散見於《人類胚胎幹細胞研究的倫理指導原則》、《幹細胞臨牀研究管理辦法》、《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》等部門文件。