陸專家CAR-T治療紅斑性狼瘡取得重大進展:全部患兒症狀得到改善

▲浙大兒童醫院副院長毛建華與紅斑性狼瘡患者。(圖/翻攝都市快報,下同)

記者魏有德/綜合報導

浙大附屬兒童醫院醫療團隊自今(2024)年3月份進行大陸首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療紅斑性狼瘡(SLE)的臨牀試驗,截至目前已完成20例。結果顯示,全部患兒的症狀都得到改善,停用激素及所有免疫抑制劑,完成全球現階段最大隊列相關研究,對CAR-T細胞治療其餘自身免疫疾病充滿前景。

《環球時報》報導,CAR-T細胞療法早期主要應用於血液系統腫瘤,近年來開始有其他領域的拓展。基於這樣的背景,浙大兒院從今年年初啓動了CAR-T細胞治療SLE的臨牀試驗,面向全國招募受試者。

據瞭解,受試的20例紅斑性狼瘡患者中,包括16例女孩和4例男孩,年齡從6歲8個月至19歲,病程最短4月,最長11年。

首位接受CAR-T治療的12歲女孩於三年多前被診斷出患有紅斑性狼瘡,臉上反覆出現蝴蝶斑,身上皮疹頻繁出現。她在2⽉8⽇受試後,研究團隊於2月22日對她完成T細胞單採;3⽉12⽇,經過CAR-T處理後的細胞被回輸到女孩體內。

直至3月27日,回輸半個月後,女孩已停用一切藥物,尿蛋白明顯減少,⽪疹和⼝腔潰瘍都沒有新發,順利出院。10月8日,回輸不到7個月,血清學dsDNA偏高,但臉上皮疹、蛋白尿都已消失,基本沒有狼瘡臨牀症狀,達到臨牀緩解。9月份開學之際,女孩已回到學校開始上學。

浙江大學醫學院附屬兒童醫院副院長毛建華表示,CAR-T細胞療法是嵌合抗原受體T細胞療法的簡稱,「它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來,經過體外培養和改造,給這些T細胞裝備上特殊分子,使它們能識別並攻擊特定的靶細胞,再把改造過後的T細胞注射回病人身體,從而消滅異常的靶細胞。」

毛建華提到,這批來自山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等各地的SLE患者,經治療後,全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑,部分病人SLEDAI-2K評分轉爲0分,其餘病人病情均有顯著好轉,「意味着孩子的生活質量將有非常大的提升,可以迴歸到正常的生活。」

毛建華強調,從目前的情況看,CAR-T細胞治療不良反應相對較輕,20例患者均未出現輸注時過敏反應,「CAR-T治療最常見的不良反應是患者在細胞回輸後第7-10天可能會出現發熱、噁心、乏力等不適,給予退熱藥物對症治療即可。同時,有3例患者出現輕-中度神經系統症狀,給予對症治療後也很快好轉。」