羅氏(RHHBY.US)豪擲逾10億美元以解基因治療“難題”

智通財經APP獲悉，瑞士製藥商羅氏(RHHBY.US)週四表示，已與Dyno Therapeutics Inc.達成一項新協議，願意支付逾10億美元以解決基因治療的最大挑戰之一：藥物輸送。Dyno Therapeutics是一家專注於幫助企業確保其基因療法達到預期目標的生物技術公司。

基因療法是一種一次性的治療方法，通過修復DNA中的拼寫錯誤來解決遺傳疾病的潛在原因。生物技術公司通常通過將基因的工作副本插入非活性病毒的外殼(稱爲衣殼)以將其傳遞。這種外殼將基因攜帶到體內正確的細胞中以取代突變的基因。

但是基因療法很難到達身體的某些部位，因而限制了潛力。此外，這種療法經常無法達到預期治療效果，迫使製藥公司使用更高劑量，但可能帶來毒性問題並導致免疫系統排斥。這也增加了成本，導致部分治療的價格高達數百萬美元。

此次合作建立在兩家公司之前的協議基礎上，羅氏將能夠更多地使用Dyno的技術。根據新協議，羅氏將向Dyno預付5000萬美元，後者將利用人工智能設計更好的用於基因療法的運載工具，從而增加治癒神經系統疾病的潛力。如果這些療法通過臨牀試驗並取得商業成功，羅氏將支付超過10億美元的里程碑和特許權使用費。

Dyno的首席執行官埃裡克·凱爾西奇(Eric Kelsic)說，Dyno的技術可以確保基因療法到達正確的細胞，而避開身體的其他器官。該公司設計的衣殼能夠更好地穿過血腦屏障，這對治療神經系統疾病至關重要。由於之前接觸過病毒，許多患者會對用於基因治療的衣殼產生抗體，因而通常無法從治療中受益。Dyno正在設計方法以避免這種情況。

雖然一些製藥商已經在基因治療領域縮減了雄心，但羅氏仍在追求這一前沿科學。但它也面臨着挑戰。今年7月，該公司停止了一種治療龐貝病的基因療法的研發。龐貝病是一種罕見的疾病，會導致心臟和骨骼肌無力。

2019年，羅氏同意斥資48億美元收購Spark Therapeutics，Spark 是遺傳性視力喪失和其他疾病治療藥物的製造商。但到2022年，羅氏已經減記了超10億美元的收購價值，理由是Spark已批准和實驗性產品的銷售預期下降。

羅氏公司業務發展主管Boris L. Zaïtra表示，羅氏希望通過Dyno開發出一種基因療法以解決“歷史上難以治療的神經系統疾病”。Kelsic說，這可能爲阿爾茨海默病等疾病的潛在治療打開大門。

Dyno沒有自己的基因療法，相反，該公司決定將重點放在幫助其他公司改善治療方案上。除了羅氏，Dyno還與銷售杜氏肌營養不良症基因療法的Sarepta Therapeutics公司和安斯泰來製藥公司合作。

Kelsic說，“解決藥物運輸問題是該領域面臨的巨大挑戰，”“當我們解決運輸問題時，它將爲更多疾病和更多患者提供更好的治療方法。”

本文源自：智通財經網