《生醫股》生華科跨癌種新藥臨牀數據正向 2024 ESMO年會雙軌發表

由於此臨牀納入患者皆爲對現行療法包括化學治療及PARP抑制劑等產生抗藥性、無其他藥物選擇的癌末患者，讓公司和臨牀團隊深感鼓舞可貴的是癌末的患者接受Pidnarulex治療後，初步數據顯示該治療有助於減少疾病進展，臨牀團隊期透過這項人體實驗能驗證Pidnarulex作用在不同HRD缺陷並透過合成致死加速癌細胞凋亡的新穎機制，開發成爲跨癌種的次世代精準醫療藥物。

生華科此次獲選以海報形式於2024 ESMO年會現場(onsite)及線上(online)發表的實驗摘要名稱爲Phase 1b expansion study of CX-5461 in patients with solid tumours and BRCA2 and/or PALB2 mutation (https://oncologypro.esmo.org/) 。此試驗報告敘明CX-5461於加拿大及美國臨牀試驗的先期結果。在收案的前28位患者中，22名完成了至少一個週期(28天)並可評估劑量限制性毒性(DLT)。這些患者先前接受了平均2到10線不同的腫瘤治療，中位數爲6線(lines)，包括77%接受過鉑類化療藥物、41%接受過抗血管內皮生長因子A的抗體藥物bevacizumab治療及86%使用過PARP抑制劑無效，系已無其他適合治療藥物選擇的末期患者。

在可評估藥物反應的15位病患中，40%獲得臨牀上的助益，以疾病穩定(Stable Disease,SD)爲最佳治療反應。其中有5位疾病穩定的受試者是卵巢癌患者，包含3位具BRCA1體細胞突變，1位具BRCA1 生殖細胞突變以及1位具HRD相關基因突變。這5位患者都曾接受鉑類化療藥物及PARP抑制劑的治療無效，其中2位在接受CX-5461治療後，疾病穩定達到至少6個月以上，爲晚期卵巢癌患者帶來希望。

全球目前已經有數個PARP抑制劑被FDA覈准分別用於治療具BRCA1/2基因缺損的胰臟癌、乳癌、卵巢癌及攝護腺癌等。除了BRCA1/2， PALB2突變基因是第三大最重要的乳癌基因，具這項突變基因也同樣有較高罹患卵巢癌和胰臟癌的風險。

生華科Pidnarulex爲次世代的DDR新穎藥物，除了有潛力開發成爲PARP抑制劑的救援藥物，其並用免疫療法在臨牀前研究可改變腫瘤微環境，提高對免疫療法(包括anti-PD-1或anti-PD-L1)的敏感度和療效。