癌症藥物拉羅替尼,讓兒科患者九三成有效

拉羅替尼,一種新型抗癌藥物,因其針對在多種癌症中發現的特定基因突變的顯著能力,在醫學界引起了轟動。在最近的 1 期臨牀試驗中,該藥物在患有 TRK 融合陽性腫瘤的兒科患者中成功率達 93%。這種突破性的治療方法爲癌症治療提供了一種新途徑,重點在於基因特異性融合,而非癌症本身的類型。由於有可能帶來長期益處且副作用極小,拉羅替尼是個性化癌症護理中充滿希望的一步。

一種 開創性的癌症治療方法,拉羅替尼,在早期臨牀試驗中取得了顯著成功,在兒科患者中的有效性達 93%。這種藥物針對一種稱爲 TRK 的罕見基因融合,其在多種癌症中起作用。

拉羅替尼針對 TRK 融合,這是一種基因突變,即 TRK 基因與另一個基因相融合,從而驅動異常細胞生長。這種融合在兒科癌症中很常見,如嬰兒纖維肉瘤和先天性中胚層腎瘤。

拉羅替尼的獨特之處在於它具有高度的選擇性。它僅阻斷 TRK 受體,這使其特別有效,並且不會不必要地影響其他細胞,進而導致更少的副作用。

拉羅替尼是首個僅因特定基因融合的存在,而獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)突破性療法認定的癌症治療手段,不論癌症類型怎樣。

在美國的八個地點開展的 1/2 期臨牀試驗中,對 24 名年齡在 1 個月至 21 歲的患者進行了藥物測試,他們當中的大多數患有 TRK 融合陽性腫瘤。

值得注意的是,除一人外,其餘所有人的腫瘤均明顯縮小。

與許多靶向癌症治療方法不同,在那些治療中,耐藥性很快出現,而拉羅替尼產生了持久的反應,大多數患者的腫瘤長期縮小。

一位患者,13 歲的布里安娜·阿亞拉(Briana Ayala),在手術未能消除她的癌症後,腫瘤顯著縮小。她的基因與該試驗相匹配,服用拉羅替尼後疼痛減輕,腫瘤縮小。

拉羅替尼在成人中也已被證實有效,在另一項試驗裡,其成功率達 75%。未來的研究正在規劃當中,以治療可能對拉羅替尼產生耐藥性的患者。

拉羅替尼的研發爲患有 TRK 基因融合的癌症患者帶來了希望,展示了基於基因突變的個性化治療的重要性。這些試驗中充滿希望的結果凸顯了長期有效癌症治療的潛力。