友華 獲Chiesi三項罕病藥獨家代理
友華執行長蔡孟霖表示,酵素替代療法是以取代病患體內不足或缺乏的特定酶,達到治療的效果。該三項罕病藥規劃在臺灣、新加坡、馬來西亞、菲律賓和越南等地區上市,以臺灣而言,潛在商機超過20億元。
三項罕病藥品中,Revcovi用於治療腺甘脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症,是目前患者極少數的治療選擇之一,已經獲美國和日本覈准。Lamzede是唯一覈准用於治療Alpha-甘露糖儲積症藥品,並已在歐盟和一些非歐盟國家(包括巴西)獲得許可。
PRX-102是研發中的法布瑞氏症藥物,這是第一個以植物爲基礎,經過化學修飾聚乙二醇化酶替代療法,該藥物的平均半衰期爲80小時,與目前可用的酵素替代療法相比明顯更長。
友華表示,臺灣是全球第五個制定罕見疾病專法的市場,2016~2020年罕見疾病專款預算從45億元增加到77億元,增幅約11%;以法布瑞氏症爲例,臺灣有400多名患者,2020年醫藥費超過20億元。