仁寶旗下承寶生技 CAR-T 新藥 獲美 FDA 臨牀試驗申請通過

仁寶集團旗下承寶生技18日宣佈，旗下用於治療罕見疾病急性骨髓白血病（AML）之細胞治療新藥ARD103 CAR-T，通過美國食品藥物管理局（FDA）人體試驗新藥審查（IND），准予進行一/二期臨牀試驗，預計明年第1季啓動臨牀試驗並納入收案。照片提供／承寶生技

仁寶（2324）集團旗下承寶生技18日宣佈，旗下用於治療罕見疾病急性骨髓白血病（AML）之細胞治療新藥ARD103 CAR-T，通過美國食品藥物管理局（FDA）人體試驗新藥審查（IND），准予進行一/二期臨牀試驗，預計明年第1季啓動臨牀試驗並納入收案。

承寶積極開發次世代CAR免疫細胞治療技術，已建立DashCAR®、MaxCAR®與OneCAR®三個技術自主開發嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）及嵌合抗原受體自然殺手細胞（CAR-NK）之技術平臺。ARD103爲承寶生技目前主力產品，爲經DashCAR®快速製程技術所製備之自體CAR-T細胞，能專一性地標靶急性骨髓性白血病細胞上之CLL-1 （Human C-type lectin-like molecule-1）抗原，並瞄準無有效藥物治療的復發/難治型急性骨髓性白血病（r/r AML）病人。

ARD103導入第二代CAR基因結構並進行篩選及優化，經DashCAR®細胞技術平臺，可在3-5天內生產出高品質CAR-T細胞，保留CAR-T 細胞的幹細胞源性（stemness），較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性（persistence），正是細胞活藥的關鍵。DashCAR®快速製程解決臨牀上覆發或難治型癌症病人病情無法等待的窘境，製造時程較已上市細胞治療產品（約2-3周）大幅降低，能有效爲病人縮短等待細胞治療時間。

AML爲一種罕見疾病，是骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，特色爲大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用，因爲急性骨髓性白血病(AML)，其病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數週至數月內喪命。目前AML標準之化學治療，約60%的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因爲病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞（LSC），因此會有40-80%的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。即使小分子標靶藥物可治療於復發/難治型急性骨髓性白血病（r/r AML）病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族羣（市場潛力。

承寶表示，未來將持續聚焦於癌症及免疫疾病未滿足的醫療需求，積極開發次世代CAR免疫細胞治療技術，研發具高效能、快速生產、安全性和持久性細胞治療產品，並由自體跨足異體給藥治療，使更多患者受惠。