生華科新藥 在美跨大步

生華科（6492）昨（25）日宣佈，開發中新藥 Silmitasertib（CX-4945）用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前甫獲美國食品藥物管理局（FDA）授予罕見兒科疾病認定（RPDD）後，近日再獲得孤兒藥（ODD）認定資格。

生華科指出，Silmitasertib（CX-4945）目前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib（CX-4945）獲得上市許可後，將享有七年的美國市場獨賣期的保障。

美國FDA孤兒藥資格是源自Orphan Drug Act（ODA） ，爲保障在美國患病人數低於20萬的患者能有藥物可治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨牀試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個覈准用於此適應症的藥物、或可證明新藥的臨牀療效比其他相同適應症已覈准之療法更佳時，將有機會取得七年市場專屬期。