「有藥沒錢買」超殘酷！SMA病友籲健保給付不要再有限制

SMA病友施小姐（右）特別感謝北榮神經內科周邊神經科主治醫師蕭丞宗（左）不斷鼓勵，讓她鼓起勇氣接受治療。（鄭鬱蓁攝）

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)，是一種因基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病，藥物非常昂貴，今年陸續有條件納入健保，不過不少病友仍是有藥卻用不了，病友施小姐直言，「有藥沒錢買」比「沒有藥醫」更殘酷，自己很幸運等到了健保給付，她也用自身故事鼓勵病友，現健保給付年齡已經擴大許多，應在給自己一次機會，主動諮詢醫師治療的可能性。

今年30歲的施小姐回憶，小時候，自己很明顯追趕追趕跑就是趕不上其他小孩，爸媽不斷帶她看骨科、跌打損傷，繞了很大一圈，錯過早期診斷治療。直到有天到醫院歷經抽血各種檢查後，醫師把她請出診間，再請她進去說明時，只對她說「請你多運動」，讓她很挫折，「我就是生病了，卻好像告訴我，我很努力就可以做到一樣」。直到國中才隱約知道自己的疾病。

施小姐提到，「過去隱約知道好像有2000萬的治療藥物，但誰家裡會有2千萬？就當這東西不存在。」施小姐的運動功能曾3次出現明顯的化，第一次發生在大學時期，有段時間雙腳就像布丁一樣軟、無法邁出步伐，雙手也無法握筆寫字。

第二次出現在4年前的研究所時期，施小姐獨自到美國紐約實習，原本還能依靠助行器維持行動力，沒想到一次感冒後，運動功能出現巨大變化，一度只能躺在牀上、完全不能動，更遑論翻身下牀，但爲了不讓家人擔心，更不願意放棄得來不易的實習機會，因此選擇暗自流淚與承受。

最近一次則發生在去年底，某天夜晚下班回家，爲防止跌倒，雙手扶牆，小心翼翼地走向門外，但跨出大樓門口後，肌肉就像失去聯絡一樣，無法控制。施小姐表示，當時爲了保持站姿，耗盡全身力氣，完全無法抽空打手機求救，只能靜靜地僵站在原地，直到精疲力盡才順勢倒地，隨後躺在地上，等着氣力一點一滴回到體內，再想辦法回家。

縱然個性堅強、理性瞭解病程的自然演變，施小姐每次遭遇病況急遽惡化時，還是會感到震驚、忍不住哭泣，渴望有藥可救。 但面對，「有天價藥物可以提供治療，但你無法負擔」的情況，對病友及家屬而言，比「沒有藥醫」還要來得殘酷。

一次次面對斷崖式的退化，讓施小姐「已對治療不抱希望」，所幸臺北榮總神經內科周邊神經科的主治醫師蕭丞宗相當「熱情」的鼓勵並積極協助，甚至在醫院就醫時還協助她「跑關」減少舟途勞頓，施小姐終於下定決心，給自己一次機會，申請健保給付用藥，終於等到覈准的好消息。

蕭丞宗說，針對SMA，2016年後陸續有3種新興治療藥物出現，分別採背針、基因治療、口服藥等形式，透過影響SMN基因的表現，就能讓病患可以免於運動功能退化的恐懼，不僅能持續穩定呼吸和進食功能，甚至不少人運動還能有顯著的進步，例如背針的治療效果，
目前幾乎沒有任何年齡限制，臺灣目前年齡最高的治療病患大約爲60多歲，過去因藥價高昂，病友過去根本有藥用不到，甚至要到海外尋求治療，今年4月開始健保也已經給付。

蕭丞宗表示，今年初健保陸續放寬SMA各種藥物給付於青少年和成人病友，但仍有部分包括年齡、以及肢體運動能力評估等條件限制。

「這些限制到底有沒有科學根據？」蕭丞宗直言，國外的治療，完全沒有任何限制，但臺灣健保現制蠻嚴格，「治療明明在那邊，但沒辦法提供給病人，這對臨牀醫師和病友來說都是蠻大的折磨」，每個人都應該要有接受治療的權益，有機會讓越多人接受治療。