強生宣佈首個用於治療FGFR基因變異局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的靶向藥物[1]博珂® (厄達替尼片)在華獲批

北京2025年1月13日/美通社/ -- 強生公司今日宣佈，旗下創新治療藥物博珂®(厄達替尼片)正式獲得國家藥品監督管理局批准，用於治療攜帶易感型FGFR3基因變異，且既往接受至少一線含抗PD-1或抗PD-L1期間或之後出現疾病進展的手術不可切除的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）成人患者[2]。

厄達替尼片是一款新型靶向治療藥物，可顯著改善攜帶FGFR3基因變異患者的總生存期和無進展生存期[2]，爲既往治療選擇有限的患者提供了全新的治療方案。值得注意的是，針對晚期膀胱癌患者，2024年歐洲腫瘤內科學會和2024年歐洲泌尿外科學會發布的指南均特別指出，患者確診後應儘早進行分子/基因檢測，以提供更加精準的治療決策，避免病情延誤，影響後續治療[1,3,4]。

強生創新制藥中國區總裁Cherry Huang女士表示："博珂®印證了靶向治療爲晚期膀胱癌患者帶來的顯著獲益以及廣闊的應用前景，突出了FGFR基因檢測在轉移性尿路上皮癌診療中的重要意義。作爲該領域的重要里程碑，此次獲批彰顯了強生持續推進腫瘤領域精準治療、改善患者生存獲益的長期承諾。未來，我們將繼續聚焦於擁有重大未滿足醫療需求的領域，以科學領拓醫藥未來，全力推動腫瘤全生命週期管理，致力於讓腫瘤成爲一種可控、可治癒的慢性疾病。

膀胱癌是中國男性十大常見腫瘤之一[5]，其中最常見的類型是尿路上皮癌[6]，約佔90%[2]。約有20%的轉移性尿路上皮癌患者攜帶FGFR基因變異[7]。轉移性尿路上皮癌患者的預後通常較差，晚期轉移患者的五年生存率僅5%[8]。

此次博珂®獲批是基於一項Ⅲ期臨牀試驗THOR（BLC3001）研究[2,9]。其主要研究終點總生存期(OS)結果顯示，與化療相比，接受厄達替尼治療的患者在OS方面有統計學上顯著改善，厄達替尼顯著延長了OS（中位OS爲12.1個月，對比化療組中位OS 7.8個月（HR=0.64; 95% CI, 0.47-0.88; p=0.0050））。這表示接受厄達替尼治療的患者相比化療組，死亡風險降低了36%。接受厄達替尼治療的患者在中位無進展生存期（PFS）方面也有所改善，爲5.6個月（95% CI, 4.4 - 5.7），對比化療組2.7個月（95% CI, 1.8 - 3.7）。此外，客觀緩解率（ORR）也有所改善，厄達替尼治療組爲35.3%，對比化療組8.5%（相對獲益，4.16; 95% CI, 2.27-7.64）[2,9]。

研究顯示，厄達替尼片的安全性總體可控。最常見的不良反應（≥20%）包括高磷酸血癥、腹瀉、口腔黏膜炎、口乾、食慾減退、皮膚乾燥、貧血、便秘、味覺倒錯、掌跖紅腫綜合徵（PPES）、脫髮、丙氨酸氨基轉移酶升高、指甲剝離、體重降低[2,9]。

參考文獻：

[1] The 2024 European Association of Urology Guidelines on Muscle-invasive and Metastatic Bladder Cancer.

[2] BALVERSA China Prescribing Information, December 2024.

[3] Powles T et al. ESMO Clinical Practice Guideline interim update on first-line therapy in advanced urothelial carcinoma. Annals of Oncology 2024;35(6): 485-490.

[4] Powles T, et al. Bladder cancer: ESMO clinical practice guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol 2022;33(3):244–258.

[5] 中國腫瘤醫院泌尿腫瘤協作組. 膀胱癌早診早治專家共識（2024年版）[J]. 中國癌症雜誌, 2024, 34(6): 607-618.

[6] Fernandez E, et al. Prognostic value and clinical significance of FGFR genomic alterations (GAs) in metastatic urothelial cancer patients. J Clin Med 2022;11(15):4483.

[7] Cancer.gov. Bladder Cancer Prognosis and Survival Rates – NCI (2023). Available at: https://www.cancer.gov/types/bladder/survival. Accessed August 2024.

[8] Montazeri K & Bellmunt J. Erdafitinib for the treatment of metastatic bladder cancer. Expert Review of Clinical Pharmacology. 2020;13(1):1-6..

[9] Loriot Y, Matsubara N, Park SH, et al. Erdafitinib or Chemotherapy in Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma. N Engl J Med. 2023;389(21):1961-1971.