與罕病SMA共存30年 病友終於等到健保高價救命藥

李怡潔與罕病SMA共存30年，終於獲得給付拓寬獲得健保用藥資格。圖／社團法人臺灣生命之窗慈善協會提供

屬於運動神經元基因突變的「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」，是一種可致命的遺傳疾病，其用藥被外媒形容爲「全球最貴」藥物之一。2016年，全球首個SMA治療藥物問世，但藥價非常昂貴，若沒有健保或保險幾乎遙不可及。自2020年，社團法人臺灣生命之窗慈善協會持續倡議，不斷努力爭取此救命藥，政府終於在2024年通過全適應症給付，並於8月上路。

SMA藥物全適應症給付消息一出，讓不少病友家庭的生活重燃希望，生命之窗協會理事長李怡潔也在這次給付拓寬獲得健保用藥資格。她表示，接受整個評估的過程、收到醫師通知健保申請通過的當下，心中百感交集，回憶起過去倡議過程中經歷的困難，從篳路藍縷到出現希望，真的非常不容易。

李怡潔分享，因爲體會過SMA無藥可醫的絕望、見證過治療奇蹟的發生，健保署於今年8月再放寬SMA藥物給付限制，終於可以無後顧之憂，安心用藥。對於即將接受背針治療，她鼓勵SMA病友，「像我這麼嚴重的狀況，都可以符合給付條件了，你們也一定不要放棄希望」。

李怡潔呼籲，病友一定要定期回醫院追蹤評估，接受治療後也要好好復健、照顧自己，創造更多生命的奇蹟。提起罹患SMA的人權律師陳俊翰，生前願望即是希望臺灣SMA病人，都能獲得用藥的權利。她與罕病SMA共存30年，終於等到救命藥，國內SMA藥物健保給付逐步放寬限制，這也代表着醫療平權又向前邁進了一大步。